全球時(shí)訊：美國(guó)研制出用于基因療法的超大容量病毒載體
發(fā)布時(shí)間：2023-06-01 17:41:43
文章來(lái)源：新華社
美國(guó)科研人員將一種噬菌體改造成運(yùn)送基因的載體，運(yùn)載能力達(dá)到迄今最大容量載體病毒的約20倍，可用于高效、
【資料圖】
美國(guó)科研人員將一種噬菌體改造成運(yùn)送基因的載體，運(yùn)載能力達(dá)到迄今最大容量載體病毒的約20倍，可用于高效、快速地進(jìn)行基因治療。
美國(guó)天主教大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)在新一期英國(guó)《自然·通訊》雜志上發(fā)表論文說(shuō)，這種人造病毒載體不僅可以運(yùn)送很長(zhǎng)的脫氧核糖核酸(DNA)鏈，還能同時(shí)搭載多種其他分子，一次性對(duì)細(xì)胞進(jìn)行多項(xiàng)修復(fù)和改造。
怎樣將用于治療的基因材料運(yùn)送到目標(biāo)細(xì)胞內(nèi)部，是基因療法的關(guān)鍵挑戰(zhàn)之一。此前人們已經(jīng)將腺病毒、慢病毒等改造為載體，這些工具的運(yùn)載能力普遍比較低，導(dǎo)致治療需要分多步執(zhí)行，有的基因由于過(guò)大而無(wú)法完整運(yùn)載。
噬菌體是侵襲細(xì)菌的病毒，在自然界中廣泛存在。感染大腸桿菌的T系噬菌體是人類研究最深入的一類噬菌體。研究人員以其中的T4噬菌體為基礎(chǔ)進(jìn)行改造，形成的載體可裝載包含17.1萬(wàn)個(gè)堿基對(duì)的DNA鏈，以及數(shù)以千計(jì)的核糖核酸(RNA)和蛋白質(zhì)等分子。
例如，一種名為抗肌萎縮蛋白的基因發(fā)生突變后，會(huì)引發(fā)一種名為杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的遺傳性肌肉萎縮病。該基因包含1.1萬(wàn)個(gè)堿基對(duì)，常規(guī)的基因療法無(wú)法實(shí)現(xiàn)將該基因完整運(yùn)載到細(xì)胞中。在實(shí)驗(yàn)中，研究人員利用噬菌體載體成功地將完整的抗肌萎縮蛋白基因運(yùn)載到體外培養(yǎng)的人類細(xì)胞中，使細(xì)胞能產(chǎn)生正常的抗肌萎縮蛋白。在另一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)中，噬菌體載體一次將多種分子送入細(xì)胞，同時(shí)對(duì)基因組進(jìn)行多項(xiàng)操作，包括基因的編輯、重組、替換、表達(dá)和沉默等。
研究人員說(shuō)，與現(xiàn)有載體相比，新型載體制造方法較為簡(jiǎn)單，成本更低。該技術(shù)是否適用于人體內(nèi)的細(xì)胞還需驗(yàn)證，初期應(yīng)用目標(biāo)將是在體外對(duì)細(xì)胞進(jìn)行改造，然后將細(xì)胞注射到患者體內(nèi)以治療疾病。
（文章來(lái)源：新華社）
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